ViGeneron kündigt die Aufnahme des ersten Patienten in die klinische Phase-1b-Studie zu VG901 zur intravitrealen Behandlung von Retinitis pigmentosa an

• VG901 ist die erste und einzige Therapie in der klinischen Erprobung, die darauf ausgelegt ist, ein funktionelles CNGA1-Gen an retinale Photorezeptor-Zielzellen bei Patienten mit Retinitis pigmentosa zu liefern
• VG901, das die proprietäre Next-Generation-Technologieplattform vgAAV von ViGeneron nutzt, wird intravitreal (IVT) verabreicht und bietet so einen verbesserten Komfort bei der Verabreichung, eine breitere Vektordistribution und mindert das Risiko retinaler Schäden, die mit einer subretinalen Verabreichung in Verbindung gebracht werden
• VG901 erhielt von der FDA den Orphan Drug Status

(SeaPRwire) –   MÜNCHEN, Deutschland, 10. April 2024 — ViGeneron GmbH, ein Biotechnologie-Unternehmen der nächsten Generation in der klinischen Erprobungsphase, gab heute bekannt, dass der erste Patient in seine Phase-Ib-klinische Studie aufgenommen wurde, um intravitreal injiziertes VG901 zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) zu untersuchen, die durch Mutationen im CNGA1-Gen verursacht wird. Dieser Meilenstein markiert einen wichtigen Fortschritt, da das Unternehmen seine Next-Generation-Technologieplattformen weiterhin nutzt, um bahnbrechende Gentherapien zur Behandlung wichtiger medizinischer Bedürfnisse ohne angemessene Therapiemöglichkeiten zu entwickeln.

“Indem es ein funktionelles CNGA1-Gen an retinale Photorezeptor-Zielzellen liefert, bietet VG901 ein therapeutisches Potenzial bei der Behandlung der genetischen Ursache für Patienten mit Retinitis pigmentosa, die durch Mutationen im CNGA1-Gen betroffen sind”, kommentierte Prof. Dr. Katarina Stingl, Leiterin der Klinik für Erbliche Netzhauterkrankungen im Zentrum für Augenheilkunde und Zentrum für Seltene Augenerkrankungen an der Universität Tübingen, Deutschland, und Hauptprüferin für diese Studie. “Wir freuen uns darauf, mehr über das Potenzial dieser neuartigen Therapie zu erfahren und hoffen, einen sinnvollen Unterschied im Leben der Patienten machen zu können.”

“Die Aufnahme unseres ersten Patienten in die Phase-Ib-klinische Studie zu VG901 ist ein bedeutender Schritt für das Unternehmen und für die Patienten, denen wir helfen möchten. VG901 wurde auch vom FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation) verliehen. Wir freuen uns darauf, die klinische Entwicklung dieser potenziell bahnbrechenden Therapie voranzutreiben”, sagte Dr. Caroline Man Xu, Mitgründerin und CEO von ViGeneron. “Nicht nur soll die Phase-Ib-Studie wichtige Erkenntnisse über die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von VG901 liefern, sie ist auch ein entscheidender Schritt bei der Validierung unserer Next-Generation-Vektorplattform vgAAV, die eine überlegene Transduktionseffizienz aufweist und eine intravitreale Verabreichung ermöglicht.”

Die laufende Phase-Ib-klinische Studie ist eine offene, einarmige Dosiseskalationsstudie, die die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit einer intravitrealen Injektion von VG901, einer erstmaligen Gentherapie für das autosomal-rezessive RP verursachende CNGA1-Gen, untersucht. Weitere Informationen zur Studie finden Sie unter clinicaltrial.gov [].

Über Retinitis pigmentosa (RP)

Retinitis pigmentosa (RP) ist eine Gruppe verwandter Augenerkrankungen, die zu einem fortschreitenden Sehverlust führen. RP beginnt typischerweise in der Kindheit oder frühen Erwachsenenzeit mit Nachtblindheit und schreitet dann zu einem Verlust des peripheren Gesichtsfeldes und einem “Tunnelblick”, zentraler Sehverschlechterung, verminderter Sehschärfe und letztendlich völliger Erblindung. Retinitis pigmentosa ist die häufigste Form der erblichen Netzhauterkrankungen (IRD). Sie tritt schätzungsweise bei 1 von 3.500 bis 1 von 4.000 Menschen in den USA bzw. Europa auf. Mutationen im CNGA1-Gen, das für eine Untereinheit von CNG-Kanälen in den Stäbchenphotorezeptoren kodiert, werden für etwa 2-8% der autosomal-rezessiven Form der Retinitis pigmentosa (arRP) verantwortlich gemacht.

Über ViGeneron GmbH

ViGeneron widmet sich der Entwicklung innovativer Gentherapien für Menschen in Not. Das Unternehmen treibt seine proprietäre, klinische Gentherapie-Pipeline zur Behandlung von Augenerkrankungen voran und kooperiert gleichzeitig mit führenden Biopharma-Unternehmen in den Bereichen Netzhauterkrankungen, ZNS, Kardiologie und anderen Therapiegebieten. ViGenerons drei neuartige Next-Generation-Gentherapieplattformen zielen darauf ab, die Einschränkungen bestehender adeno-assoziierter Virus (AAV)-basierter Gentherapien zu überwinden. Die erste Plattform, vgAAV, ermöglicht eine überlegene Transduktion von Zielzellen und soll biologische Barrieren überwinden, wodurch neuartige, weniger invasive Verabreichungswege wie die intravitreale und systemische Verabreichung ermöglicht werden. Die zweite Plattform, REVeRT (REconstitution Via mRNA Trans-splicing), erlaubt die effiziente Rekonstitution großer Gene (>5kb) in jedem Gewebe, das mit einem bestimmten Kapsid anvisiert werden kann. Die dritte Plattform, AAV Transactivation, ist eine CRISPR-Cas-basierte AAV-Gentherapieplattform, die die Regulation eines oder mehrerer Gene in vivo durch Erhöhung oder Hemmung ihrer Expression ermöglicht. ViGeneron mit Sitz in München, Deutschland wurde 2017 von einem erfahrenen Team mit fundiertem Wissen über AAV-Vektor-Technologie und klinische ophthalmologische Gentherapieprogramme gegründet. Weitere Informationen finden Sie unter .