VeonGen Therapeutics erhält FDA-Auszeichnung “Regenerative Medizin – Fortschrittliche Therapie” (RMAT) für die Gentherapie VG801 gegen Stargardt-Krankheit

(SeaPRwire) –   MÜNCHEN, 21. August 2025 – VeonGen Therapeutics, ein Unternehmen für genetische Medizin im klinischen Stadium, das Gentherapien der nächsten Generation entwickelt, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) VG801, seiner führenden Gentherapie in der Entwicklung für die Stargardt-Krankheit und andere mit der ABCA4-Mutation assoziierte Retinadystrophien, den Status einer “Regenerative Medicine Advanced Therapy” (RMAT) verliehen hat. Durch die Bereitstellung eines vollständigen, funktionsfähigen ABCA4-Gens hat VG801 das Potenzial, die zugrunde liegende genetische Ursache der Stargardt-Krankheit bei allen ABCA4-Mutationen zu beheben.

RMAT ist eine Bezeichnung, die die FDA regenerativen Medizintherapien, einschließlich Gentherapien, gewährt, die entwickelt werden, um schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen zu behandeln, zu modifizieren, umzukehren oder zu heilen. Um sich zu qualifizieren, muss ein Produkt in der Entwicklung vorläufige klinische Beweise dafür liefern, dass es das Potenzial hat, ungedeckten medizinischen Bedarf für solche Krankheiten oder Zustände zu decken. Die RMAT-Bezeichnung bietet eine verstärkte Zusammenarbeit mit der FDA, Möglichkeiten für eine schlankere klinische und Produktionsentwicklung, eine potenzielle vorrangige Prüfung eines Antrags auf eine Biologics License Application (BLA) und andere Wege, um die Entwicklung und Prüfung zu beschleunigen.

Mit diesem Meilenstein besitzt VG801 nun die RMAT-, Rare Pediatric Disease- und Orphan Drug-Bezeichnungen. VeonGen wurde außerdem ausgewählt, mit der FDA im Rahmen des Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) Pilotprogramms zusammenzuarbeiten, um einen neuartigen funktionellen Endpunkt für die Stargardt-Krankheit zu entwickeln.

“Der Erhalt der RMAT-Bezeichnung ist eine starke Anerkennung des therapeutischen Potenzials von VG801 für die Stargardt-Krankheit, die häufigste vererbte Netzhauterkrankung, für die es keine zugelassenen Therapien gibt”, sagte Dr. Caroline Man Xu, Mitbegründerin und Chief Executive Officer von VeonGen Therapeutics. “Diese Anerkennung unterstreicht das Versprechen unserer neuartigen vgRNA REVeRT- und vgAAV-Plattformen und bietet die Möglichkeit, die Entwicklung von VG801 zu beschleunigen und den Patienten so schnell und effizient wie möglich eine dringend benötigte Therapie zukommen zu lassen.”

Über VG801

VG801 ist eine Dual-AAV-Gentherapie, die für die Stargardt-Krankheit und andere ABCA4-assoziierte Retinadystrophien entwickelt wird. Sie wurde entwickelt, um die vollständige, funktionelle ABCA4-Expression durch die firmeneigene vgRNA REVeRT-Plattform von VeonGen in Kombination mit gentechnisch veränderten vgAAV-Kapsiden wiederherzustellen, die eine effiziente Verabreichung an Photorezeptorzellen ermöglichen. Durch die Bereitstellung eines funktionellen ABCA4-Gens hat VG801 das Potenzial, die zugrunde liegende genetische Ursache aller Formen der ABCA4-mutierten Stargardt-Krankheit zu beheben. VG801 wird derzeit in einer klinischen Phase-I/II-Studie untersucht, wobei die Patientendosierung bereits begonnen hat.

Über die Stargardt-Krankheit

Die Stargardt-Krankheit ist die häufigste vererbte Netzhauterkrankung, von der weltweit etwa 1 von 8.000–10.000 Menschen betroffen sind. Die Stargardt-Krankheit wird durch Mutationen im ABCA4-Gen verursacht und ist durch einen fortschreitenden zentralen Sehverlust gekennzeichnet, der häufig in der Kindheit oder Jugend beginnt und zu einer allmählichen Abnahme der Sehschärfe und in einigen Fällen zur Erblindung führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für die Stargardt-Krankheit, was einen kritischen ungedeckten medizinischen Bedarf unterstreicht.

Über VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics ist ein Unternehmen für genetische Medizin im klinischen Stadium, das Gentherapien der nächsten Generation für Patienten mit hohem ungedeckten medizinischen Bedarf entwickelt. Die Pipeline des Unternehmens im Bereich der Augenheilkunde umfasst VG801, eine Dual-AAV-Gentherapie für die Stargardt-Krankheit und ABCA4-bedingte Netzhauterkrankungen, sowie VG901, eine intravitreal verabreichte AAV-Gentherapie für Retinitis pigmentosa, die durch CNGA1-Mutationen verursacht wird.

Die firmeneigenen Plattformen vgAAV, vgRNA REVeRT und AAV Transactivation von VeonGen dienen als robuste Toolbox, die entwickelt wurde, um wichtige Herausforderungen in der Gentherapie zu bewältigen, indem sie eine effiziente Genverabreichung, die Rekonstitution großer Gene über die herkömmlichen AAV-Grenzen hinaus und die transkriptionelle Regulation von krankheitsrelevanten Genen ermöglicht und so das Potenzial AAV-basierter Therapien erweitert. VeonGen mit Hauptsitz in München, Deutschland, erforscht auch Anwendungen und Partnerschaften in den Bereichen Herz-Kreislauf, Zentralnervensystem (ZNS) und anderen Krankheitsbereichen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.veongen.com.

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