MP1032 von MetrioPharm erhält EMA-Orphan-Drug-Status bei Duchenne-Muskeldystrophie “`

• Die Europäische Arzneimittel-Agentur erkennt das Potenzial des Leitwirkstoffs MP1032 bei der Behandlung des hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) an
• Die Zulassung ebnet den Weg für eine sicherere Langzeittherapie
• MP1032 hat die Fähigkeit bewiesen, die Muskelfunktion zu erhalten und Entzündungen zu reduzieren, ohne normale zelluläre Prozesse zu stören

(SeaPRwire) –   Zürich, 29. Juli 2025 – , ein Pharmaunternehmen, das Medikamente gegen Entzündungs- und Infektionskrankheiten entwickelt, gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur ihrem Leitwirkstoff MP1032 den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug Designation, ODD) zur Behandlung von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) gewährt hat. Dieser Meilenstein folgt auf die ODD der U.S. FDA und unterstreicht das Potenzial von MP1032 als First-in-Class-Therapie, die die Abhängigkeit von hochdosierten Kortikosteroiden minimieren könnte, die schwere Nebenwirkungen wie Osteoporose, Wachstumsstörungen und Stoffwechselstörungen verursachen.

Die ODD der EMA bietet wichtige Anreize, darunter Protokollunterstützung durch die EMA, Gebührenbefreiungen und bis zu 12 Jahre Marktexklusivität in der EU (verlängert von 10 Jahren aufgrund des pädiatrischen Schwerpunkts von DMD) nach der Zulassung. Diese regulatorische Validierung baut auf überzeugenden präklinischen Daten auf, die die Fähigkeit von MP1032 zeigen, die Muskelfunktion zu erhalten und Entzündungen zu reduzieren, ohne normale zelluläre Prozesse zu stören.

“Diese doppelte ODD von der FDA und der EMA sowie die bereits erhaltene Rare Pediatric Disease Designation von der FDA sind bahnbrechend für MetrioPharm und die DMD-Gemeinschaft”, sagte CEO Thomas Christély. “Der einzigartige Mechanismus von MP1032 – die Modulation von mitochondrialem ROS in überaktiven Immunzellen – könnte das langfristige DMD-Management verändern, indem er Kortikosteroiddosen und Nebenwirkungen reduziert. Wir beschleunigen MP1032 in Richtung Phase-II-Studien, arbeiten mit Patientengruppen zusammen und prüfen Partnerschaften, um dies Kindern zugänglich zu machen, die sicherere Optionen benötigen. Über DMD hinaus hat der Wirtszell-gerichtete Ansatz unserer Plattform vielversprechende Ergebnisse bei Autoimmunerkrankungen und sogar bei Pandemien gezeigt, wie unsere von HERA finanzierte COVID-19-Phase-IIa-Studie beweist.”

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Über MP1032

Der Lead-Kandidat MP1032 von MetrioPharm ist ein einzigartiges kleines Molekül, das auf überschießende Reaktionen aktivierter Immunzellen abzielt, indem es einen zentralen, natürlichen Stoffwechselprozess in aktivierten Immunzellen adressiert. Die Mitochondrien dieser Zellen reagieren auf die Aktivierung, indem sie ihren Energiestoffwechsel ankurbeln, was wiederum zur Erzeugung von übermäßigen reaktiven Sauerstoffspezies (ROS) führt. MP1032 ist ein First-in-Class-Entzündungshemmer, der übermäßige ROS reduziert, ohne die physiologischen ROS-Werte anderer Zellen zu beeinträchtigen, die für die normale Zellfunktion unerlässlich sind, was zu einem ausgezeichneten Sicherheitsprofil führt. Als Monotherapie erzielt MP1032 therapeutische Wirkungen, die denen von Kortikosteroiden (Therapeutika auf Kortisonbasis) ähneln, jedoch ohne schwerwiegende Nebenwirkungen. Im Gegensatz zu herkömmlichen Entzündungshemmern ahmt es die Vorteile von Kortikosteroiden als Monotherapie nach, vermeidet aber deren Toxizität, wie in präklinischen Modellen von DMD, Multipler Sklerose, Arthritis und mehr gezeigt wurde. Seine Wirtszell-gerichtete Natur positioniert es auch für Infektionskrankheiten, wobei Phase-IIa-Daten von 131 hospitalisierten COVID-19-Patienten (veröffentlicht in ) die Sicherheit und Wirksamkeit gegen virale Entzündungen bestätigen – unabhängig vom Erreger.

Über DMD                                                                                                                        

DMD ist die häufigste Form der Muskeldystrophie. Es ist eine genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Muskeldegeneration gekennzeichnet ist; der Beginn der Symptome liegt im frühen Kindesalter, обычно zwischen zwei und drei Jahren. Die Krankheit betrifft hauptsächlich Jungen und verursacht schweren Muskelverlust und Herzinsuffizienz. DMD verkürzt die Lebenserwartung erheblich. Die bestehenden Standardtherapien bestehen aus einer jahrzehntelangen Behandlung mit hochdosierten Kortikosteroiden, die zu серьезных Nebenwirkungen führen, aber das Fortschreiten der Krankheit deutlich verlangsamen können.

Über MetrioPharm AG

MetrioPharm mit Hauptsitz in Zürich, Schweiz, und einer F&E-Tochtergesellschaft in Berlin, Deutschland, ist ein privates Biotech-Unternehmen, das Pionierarbeit bei der Entwicklung von kleinmolekularen Therapien für Entzündungs-, Autoimmun- und Infektionskrankheiten leistet. Die ROS-modulierende Plattform hat eine robuste Pipeline hervorgebracht, darunter krankheitsspezifische Kombinationen für Multiple Sklerose, Arthritis, Sepsis, entzündliche Darmerkrankungen, Psoriasis und seltene Indikationen wie DMD als Lead.

Im Bereich der Infektionskrankheiten treibt MetrioPharm die Pandemievorsorge auf der Grundlage seiner erfolgreichen COVID-19-Phase-IIa-Studie voran, die mit einem Zuschuss in Höhe von 7,9 Millionen Euro von der Europäischen Behörde für die Reaktion auf Gesundheitsnotfälle (HERA) finanziert wurde. Der Wirtszell-gerichtete Mechanismus von MP1032 zielt auf Immunüberreaktionen und nicht auf bestimmte Viren ab und bietet ein Instrument für die schnelle Reaktion auf neu auftretende Bedrohungen. Mit einem soliden Sicherheitsprofil in präklinischen und klinischen Studien ist MetrioPharm bereit für strategische Kooperationen und weitere Meilensteine.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die Risiken und Ungewissheiten beinhalten und mit der Einschätzung der MetrioPharm AG zum Zeitpunkt der Veröffentlichung übereinstimmen. Solche zukunftsgerichteten Aussagen sind weder Zusagen noch Garantien, sondern unterliegen zahlreichen Risiken und Ungewissheiten. Es wird keine Haftung oder Gewährleistung übernommen, und es wird kein Anspruch auf Aktualität, Richtigkeit oder Vollständigkeit dieser Daten und Informationen erhoben, und es sollte weder ausdrücklich noch stillschweigend auf diese Daten und Informationen vertraut werden.

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