Aicuris präsentiert auf dem World Transplant Congress pharmakokinetische Daten aus der ersten klinischen Studie am Menschen mit AIC468, einem neuartigen Antisense-Oligonukleotid, das auf das BK-Virus abzielt

• Erste Ergebnisse der First in Human (FIH) Phase 1 Studie zur Bewertung von AIC468, einem Antisense-Oligonukleotid (ASO) der 2. Generation, zeigten bei gesunden Probanden günstige pharmakokinetische (PK) Eigenschaften.
• AIC468 war bei allen bisher untersuchten Patienten sicher und gut verträglich.
• Präklinische und humane PK-Ergebnisse deuten darauf hin, dass wirksame Nierenkonzentrationen durch wöchentliche oder weniger häufige Dosierung innerhalb des untersuchten Dosisbereichs erreicht werden können.

(SeaPRwire) –   Wuppertal, Deutschland, 5. August 2025 – gab heute erste klinische Daten aus ihrer laufenden First-in-Human-Phase-1-Studie mit AIC468 bekannt. Das neuartige antivirale Antisense-Oligonukleotid wird zur Behandlung von BK-Virus (BKV)-Infektionen bei Nierentransplantatempfängern entwickelt. Die auf dem World Transplant Congress in San Francisco am 4. August 2025 vorgestellten Zwischenergebnisse geben einen Überblick über die PK-Eigenschaften von AIC468 aus der klinischen Phase-1-Studie an gesunden Freiwilligen.

„BK-Virusinfektionen stellen eine ernsthafte und anhaltende Bedrohung für immungeschwächte Patienten dar, mit einem hohen Risiko für Nierenschäden oder Nierenverlust nach der Transplantation. Die bisherigen PK-Ergebnisse und Sicherheitsdaten sind sehr ermutigend und liefern uns wertvolle Erkenntnisse für die Weiterentwicklung dieses differenzierten Programms”, sagte Cynthia Wat, MD, CMO von Aicuris. „Unser Ziel ist es, konkrete therapeutische Lösungen für immungeschwächte Patienten mit Nierentransplantationen zu erreichen, und diese aussagekräftigen PK- und Sicherheitsdaten sind ein wichtiger Schritt für uns, um dieses Ziel zu erreichen.“

FIH-Studiendaten von 72 gesunden Probanden, sechs subkutanen Kohorten mit aufsteigender Einzeldosis (SAD), einer intravenösen Dosisstufe und zwei subkutanen Kohorten mit aufsteigender Mehrfachdosis (MAD) wurden auf dem World Transplant Congress vorgestellt. AIC468 war in allen bisher untersuchten Kohorten sicher und gut verträglich.

Der Produktkandidat erreichte eine ausgezeichnete Bioverfügbarkeit (82 %), eine schnelle Absorption und Verteilung in das periphere Gewebe. Eine günstige Halbwertszeit deutet zusammen mit präklinischen Daten darauf hin, dass wirksame Nierenkonzentrationen durch wöchentliche oder weniger häufige Dosierungsschemata innerhalb des untersuchten Dosisbereichs erreicht werden können. Darüber hinaus machte die renale Clearance für AIC468 weniger als 2 % der Gesamtclearance aus, was einen vernachlässigbaren Eliminationsweg darstellt. Die Gewebeaufnahme und der anschließende Stoffwechsel scheinen der primäre Clearance-Weg zu sein, was das beobachtete gutartige Sicherheitsprofil unterstützt. Die Studie schreitet wie geplant in der dritten MAD-Kohorte voran.

„Aicuris baut weiterhin Schwung auf, indem wir unsere klinische Studienstrategie umsetzen und den ersten positiven Datensatz für unser drittes klinisches Programm für immungeschwächte Patienten erzielen“, fügte Larry Edwards, CEO von Aicuris, hinzu. „In der zweiten Hälfte des Jahres 2025 erwarten wir Daten aus dem Phase-1-Programm, die es uns ermöglichen werden, AIC468 schnell in eine Phase-2a-Proof-of-Mechanism-Studie im ersten Halbjahr 2026 voranzutreiben, um seinen Wert für die Patienten zu demonstrieren.“

Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte First-in-Human-Studie () dient der Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von AIC468 bei gesunden Freiwilligen. In SAD-Kohorten wurden AIC468 oder eine Placebokontrolle an insgesamt 56 gesunden Freiwilligen in sechs subkutanen (25 mg bis 600 mg) und einer intravenösen Dosisstufe (200 mg) getestet. In den MAD-Kohorten erhalten weitere 24 Probanden fünf wiederholte Dosen von AIC468 (130 mg, 230 mg und 330 mg). Die Dosierung in allen SAD- und den ersten beiden MAD-Kohorten wurde erfolgreich abgeschlossen. Die Studie schreitet wie geplant in der dritten MAD-Kohorte voran, wobei die Daten im Laufe dieses Jahres erwartet werden.

Über BKV
BKV ist ein ubiquitäres Polyomavirus, das die meisten Menschen in der frühen Kindheit infiziert, typischerweise ohne Symptome. Bei immungeschwächten Personen, wie z. B. Organtransplantatempfängern, kann BKV reaktiviert werden, was zu ernsthaften Gesundheitsproblemen führt. Bei Nierentransplantatpatienten kann die BKV-Reaktivierung eine BK-Virus-assoziierte Nephropathie (BKVAN) verursachen, die bis zu 10 % der Empfänger betrifft und möglicherweise zu Transplantatverlust führt. Die derzeitige Behandlung umfasst die Reduzierung der Immunsuppressionstherapie, was das Risiko einer Transplantatabstoßung erhöht. Trotz seiner Verbreitung gibt es keine zugelassene antivirale Behandlung speziell für BKV.

Über AIC468
AIC468 ist eine Antisense-Oligonukleotid-Therapie, die zur Behandlung der BK-Virus-Reaktivierung bei Nierentransplantatpatienten entwickelt wurde, die ein erhebliches Gesundheitsrisiko für diese Patienten darstellen kann. Der Kandidat blockiert die Virusreplikation innerhalb infizierter Zellen, indem er das Spleißen der Prä-mRNA hemmt, die für das große T-Antigen des Virus kodiert. Dieser innovative Ansatz hat bereits eine starke antivirale Aktivität zusammen mit einem günstigen pharmakokinetischen und Sicherheitsprofil in präklinischen Studien gezeigt und wird derzeit in einer klinischen Phase-1-Studie evaluiert.

Über Aicuris
Aicuris erfüllt die Bedürfnisse der wachsenden Zahl von immungeschwächten Menschen, die präzise Therapien benötigen, um Infektionen wirksam zu behandeln. Unser Vorzeigeprodukt PREVYMIS^®, das von unserem Partner MSD vermarktet wird, verhindert CMV in einer definierten Gruppe von Transplantatempfängern. Unser zulassungsreifer Phase-3-Kandidat Pritelivir zielt auf die Behandlung von refraktären HSV-Infektionen in einer breiten Population von Patienten mit geschwächtem Immunsystem ab. Für immungeschwächte Menschen kann eine ansonsten beherrschbare Infektion Leben oder Tod bedeuten. Aicuris, mit seiner Expertise und wachsenden Pipeline, hat sich verpflichtet, ihnen jetzt und in Zukunft therapeutische Lösungen anzubieten.

Kontakt:
Aicuris Anti-infective Cures AG
info@aicuris.com

Trophic Communications
Dr. Stephanie May and Dr. Charlotte Spitz
Phone: +49 171 3512733
Email:

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