Dr. Falk Pharma gibt positive Ergebnisse seiner zulassungsrelevanten Phase-3-Studie zu Norcholsäure bei primär sklerosierender Cholangitis bekannt

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(SeaPRwire) –   Freiburg, 7. Mai 2025

Studienergebnisse zeigen die Überlegenheit von Norcholsäure (NCA) gegenüber Placebo im kombinierten primären Endpunkt. Es gibt derzeit kein zugelassenes Medikament zur Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis. Die Ergebnisse der 96-Wochen-Analyse der NUC-5-Studie werden auf dem EASL-Kongress 2025 in Amsterdam vorgestellt.

Dr. Falk Pharma, ein forschungsbasiertes Pharmaunternehmen, das sich auf Verdauungs- und Stoffwechselmedizin spezialisiert hat, gab heute positive Ergebnisse seiner zulassungsrelevanten Phase-3-Studie (NUC-5) zu Norcholsäure (NCA) bei primär sklerosierender Cholangitis (PSC) bekannt.

NUC-5 (NCT03872921) ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie, in die 301 Patienten mit PSC aufgenommen werden, die entweder 1.500 mg NCA oder Placebo über insgesamt 192 Wochen erhalten. Bei der primären Datenanalyse nach 96 Behandlungswochen wurde der primäre Endpunkt der kombinierten teilweisen Normalisierung der Blutwerte eines Leberenzyms, das mit PSC in Verbindung steht (alkalische Phosphatase), und keiner Verschlechterung des Krankheitsstadiums in der Histologie von einem statistisch signifikant größeren Anteil der Patienten erreicht, die NCA erhielten, als unter Placebo. Eine signifikante Überlegenheit von NCA wurde auch bei mehreren sekundären Endpunkten beobachtet. Die Sicherheitsergebnisse zeigten ähnliche Raten von Patienten mit unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen in der NCA- und der Placebo-Gruppe.

Die Topline-Ergebnisse von NUC-5 werden während der Late Breaker Session am Samstag, den 10. Mai 2025 auf dem EASL-Kongress in Amsterdam vorgestellt.

PSC ist eine seltene, fortschreitende Krankheit, bei der das Immunsystem die Gallengänge in der Leber angreift, was zu Fibrose oder der Bildung von Narbengewebe führt. Ein beträchtlicher Teil der Patienten entwickelt Gallenwegs-, Leber- oder Darmkrebs, während viele andere schließlich eine Leberzirrhose entwickeln. Derzeit ist keine zugelassene pharmazeutische Behandlung verfügbar, und die wirksamste Behandlungsoption ist die Lebertransplantation.

„Eine Medizin zu finden, die PSC wirksam behandelt, ist seit Jahrzehnten eine Herausforderung in der Hepatologie“, sagte Prof. Michael Trauner, Leiter der Abteilung für Gastroenterologie und Hepatologie an der Medizinischen Universität Wien, Österreich, und Hauptprüfer der Studie. „Nach so vielen Enttäuschungen in diesem Bereich sind die ersten positiven Ergebnisse einer Phase-3-Studie zu PSC ein Wendepunkt für Menschen mit PSC, ihre Familien, Ärzte und die gesamte PSC-Gemeinschaft. Die Ergebnisse dieser Studie werden nicht nur die Patientenversorgung verbessern, sondern Forschern auch neue Einblicke in die Krankheit selbst geben.“

„Wir freuen uns sehr über die positiven Ergebnisse der NUC-5-Studie, der bisher größten klinischen Studie zu PSC, in der Biopsien von Patienten vor und nach der Behandlung verglichen wurden“, sagte Dr. Kai Pinkernell, Managing Director Science and Innovation für Dr. Falk Pharma. „Eine Studie dieser Dauer und Beteiligung ist ein großes Unterfangen, und wir danken allen teilnehmenden Patienten, Prüfern und dem Studienpersonal für ihr Engagement für diese Studie.“

Über Norcholsäure

Norcholsäure ist ein speziell entwickeltes Gallensäurederivat. Im Gegensatz zu endogenen Gallensäuren wird es nicht nennenswert mit Glycin oder Taurin amidiert, wodurch NCA von Cholangiozyten aus der Galle aufgenommen und anschließend von Hepatozyten in einem Prozess, der als cholehepatischer Shunt bezeichnet wird, wieder in die Galle abgegeben werden kann. Dies führt zusammen mit mutmaßlichen direkten entzündungshemmenden und antifibrotischen Mechanismen vermutlich zu schützenden Wirkungen bei PSC. In einer früheren Phase-2-Studie konnte gezeigt werden, dass eine 12-wöchige Behandlung mit NCA die Werte der alkalischen Phosphatase (ALP) signifikant senkt.

Über NUC-5

NUC-5 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, in die 301 Patienten mit biopsiebestätigter PSC und ALP-Werten von mindestens dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze (ULN) aufgenommen werden. Der kombinierte primäre Endpunkt war die teilweise Normalisierung von ALP auf <1,5-fache ULN und keine Verschlechterung des Krankheitsstadiums durch Histologie (Ludwig-Klassifikation). Der wichtigste sekundäre Endpunkt war die teilweise Normalisierung von ALP auf <1,5-fache ULN und keine Verschlechterung des Krankheitsstadiums durch Histologie (modifizierte Nakanuma-Stadieneinteilung).

In Woche 96 erreichten 15,1 % der Patienten, die NCA erhielten, den primären Endpunkt, verglichen mit 4,2 % der Placebo-Patienten (p = 0,0048). In ähnlicher Weise erreichten 15,1 % der NCA-Patienten gegenüber 5,1 % der Placebo-Patienten den wichtigsten sekundären Endpunkt (p = 0,0086). Die NCA-Behandlung führte zu einer Verbesserung um mindestens 1 Ludwig-Stadium bei 25,2 % der NCA-Patienten im Vergleich zu 10,5 % der Placebo-Patienten (p = 0,0217). Darüber hinaus wurde eine Verschlechterung um mindestens ein Ludwig-Stadium bei 40,4 % der Placebo-Patienten im Vergleich zu 20,3 % der NCA-Patienten beobachtet (p = 0,0069). Die Blutwerte mehrerer Leberenzyme verbesserten sich unter NCA, nicht aber unter Placebo. NCA wurde gut vertragen, wobei die Raten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse in beiden Studienarmen ähnlich waren.

NUC-5 wird noch durchgeführt, wobei die Patienten über weitere 96 Wochen eine kontinuierliche doppelblinde Behandlung mit NCA oder Placebo erhalten. Weitere Ergebnisse werden nach Abschluss aller 192 Wochen der doppelblinden Behandlung berichtet. Patienten, die alle 192 Wochen der doppelblinden Behandlung abgeschlossen haben, haben die Möglichkeit, eine offene Behandlung mit NCA für bis zu 72 Wochen zu erhalten.

(LBO-001)

Über Dr. Falk Pharma GmbH

Dr. Falk Pharma GmbH entwickelt und vermarktet seit über 60 Jahren innovative Medikamente zur Behandlung einer Vielzahl von Magen-Darm-Erkrankungen wie entzündliche Darmerkrankungen oder eosinophile Ösophagitis sowie hepatobiliäre Erkrankungen wie primär biliäre Cholangitis. Als internationale Experten für Verdauungs- und Stoffwechselmedizin bringt das Unternehmen Ärzte, Wissenschaftler und Patienten zusammen, um neue und wirkungsvolle Ansätze für die Patientenversorgung zu entwickeln. Dr. Falk Pharma engagiert sich in der präklinischen und klinischen Forschung, die darauf abzielt, die therapeutische Praxis sowie die Gesundheit und das Wohlbefinden der Patienten sinnvoll zu verbessern. Als Familienunternehmen mit globaler Präsenz hat Dr. Falk Pharma zehn Niederlassungen in Europa und Australien und wächst kontinuierlich. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz und seine F&E-Einrichtungen in Freiburg, Deutschland, seine pharmazeutischen Produkte werden in Europa hergestellt, hauptsächlich an Standorten in Deutschland, Frankreich, Italien und der Schweiz. Dr. Falk Pharma GmbH beschäftigt weltweit rund 1400 Mitarbeiter, davon 340 in Freiburg.

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