(SeaPRwire) – Die britische Arzneimittelbehörde hat die weltweit erste Gentherapie zur Behandlung der Sichelzellkrankheit zugelassen, was Tausenden von Menschen mit der quälenden Krankheit im Vereinigten Königreich Linderung verschaffen könnte.
In einer Erklärung vom Donnerstag teilte die Medicines and Healthcare Regulatory Agency mit, sie habe Casgevy zugelassen, das erste Medikament, das unter Verwendung des Geneditierungsinstruments CRISPR lizenziert wurde und dessen Hersteller einen Nobelpreis einbrachte.
Die Behörde hat die Behandlung für Patienten mit Sichelzellkrankheit und Thalassämie ab 12 Jahren zugelassen. Casgevy wird von Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. und CRISPR Therapeutics hergestellt. Bislang waren Knochenmarktransplantationen, extrem belastende Verfahren mit sehr unangenehmen Nebenwirkungen, die einzige langfristige Behandlung.
“Die Zukunft lebensverändernder Heilungen beruht auf CRISPR-basierter (Geneditierungs-)Technologie”, sagte Dr. Helen O’Neill von der University College London.
“Die Verwendung des Wortes ‘Heilung’ in Bezug auf Sichelzellkrankheit oder Thalassämie war bisher undenkbar”, sagte sie in einer Erklärung und bezeichnete die Zulassung der Gentherapie durch die MHRA als “positiven Moment in der Geschichte”.
Sowohl die Sichelzellkrankheit als auch die Thalassämie werden durch Fehler in den Genen verursacht, die Hämoglobin tragen, das Protein in den roten Blutkörperchen, das Sauerstoff transportiert.
Bei Menschen mit Sichelzellkrankheit – die besonders häufig bei Menschen afrikanischer oder karibischer Abstammung vorkommt – verursacht eine genetische Mutation, dass sich die Zellen sichelförmig verformen, was den Blutfluss blockieren und extreme Schmerzen, Organschäden, Schlaganfälle und andere Probleme verursachen kann.
Bei Menschen mit Thalassämie kann die genetische Mutation schwere Anämie verursachen. Patienten benötigen in der Regel alle paar Wochen Bluttransfusionen sowie Injektionen und Medikamente ihr ganzes Leben lang. Thalassämie tritt vor allem bei Menschen südasiatischer, südostasiatischer und mittelöstlicher Herkunft auf.
Das neue Medikament Casgevy zielt darauf ab, das problematische Gen in den Knochenmarkstammzellen eines Patienten zu korrigieren, so dass der Körper normal funktionierendes Hämoglobin herstellen kann.
Patienten erhalten zunächst eine Chemotherapie, bevor Ärzte Stammzellen aus dem Knochenmark des Patienten entnehmen und die Gene in einem Labor korrigieren. Die Zellen werden dann dem Patienten infundiert, um dauerhaft zu wirken. Patienten müssen mindestens zweimal stationär aufgenommen werden – einmal zur Entnahme der Stammzellen und dann, um die veränderten Zellen zu erhalten.
Britanniens Aufsichtsbehörde erklärte, ihre Entscheidung, die Gentherapie für die Sichelzellkrankheit zu genehmigen, basiere auf einer Studie mit 29 Patienten, von denen 28 angaben, ein Jahr nach der Behandlung keine schweren Schmerzen mehr gehabt zu haben. In der Studie für Thalassämie benötigten 39 von 42 mit der Therapie behandelten Patienten ein Jahr lang keine Bluttransfusionen mehr.
Gentherapien können Millionen von Dollar kosten, und Experten haben bereits Bedenken geäußert, dass sie für die Menschen, denen sie am meisten helfen würden, unerschwinglich bleiben könnten.
Im letzten Jahr genehmigte Großbritannien eine Gentherapie für eine tödliche genetische Störung mit einem Listenpreis von 2,8 Millionen Pfund (3,5 Millionen US-Dollar). Der National Health Service verhandelte einen erheblichen, vertraulichen Rabatt, um sie für berechtigte Patienten verfügbar zu machen.
Vertex Pharmaceuticals erklärte, es habe für die Behandlung in Großbritannien noch keinen Preis festgelegt und arbeite mit den Gesundheitsbehörden zusammen, “um die Kostenerstattung und den Zugang für berechtigte Patienten so schnell wie möglich zu sichern”.
In den USA hat Vertex den potenziellen Preis für die Therapie noch nicht bekannt gegeben, aber ein Bericht des gemeinnützigen Institute for Clinical and Economic Review kam zu dem Schluss, dass Preise von bis zu etwa 2 Millionen US-Dollar kosteneffektiv wären. Im Vergleich dazu zeigten Schätzungen, dass die medizinischen Kosten für die derzeitige Behandlung der Sichelzellkrankheit von der Geburt bis zum 65. Lebensjahr etwa 1,6 Millionen US-Dollar für Frauen und 1,7 Millionen US-Dollar für Männer betragen.
Medikamente und Behandlungen müssen in Großbritannien von einer Regierungsbehörde empfohlen werden, bevor sie Patienten im nationalen Gesundheitssystem kostenlos zur Verfügung gestellt werden.
Casgevy wird derzeit von der US-Arzneimittelbehörde FDA geprüft; die Behörde wird voraussichtlich Anfang nächsten Monats eine Entscheidung fällen, bevor sie eine andere Gentherapie gegen die Sichelzellkrankheit in Betracht zieht.
Weltweit leiden schätzungsweise Millionen Menschen, darunter etwa 100.000 in den USA, an der Sichelzellkrankheit. Sie tritt häufig in Gebieten auf, in denen Malaria verbreitet ist oder war, wie Afrika und Indien, aber auch häufiger bei Menschen mit afrikanischer, mittelöstlicher oder indischer Abstammung auf. Wissenschaftler sind der Ansicht, dass der sichelförmige Zelltrait ein Überbleibsel der Anpassung an Malaria ist.
AP Wissenschaftsredakteurin Laura Ungar in Louisville, Kentucky, hat zu diesem Bericht beigetragen.
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